Аденоассоциированные вирусы — это вирус, который также проникает в клетки человека, однако не вызывает острых негативных реакций организма и не заражает болезнями человека. Однако иммунитет способен запоминать любой вирус, поэтому использовать генетическую терапию при содействии аденоассоциированных вирусов можно строго ограниченное количество раз.
Поэтому генетики изучили всю «родословную» вируса, выведя несколько видов аденоассоциированных вирусов, которые в будущем можно будет использовать для непосредственной доставки генетического материала в клетки организма. Искусственное создание нового вида вирусов чревато его неэффективностью, когда все клетки генетического материала должны тщательно подходить друг к другу. Поэтому ученые за нужным видом вируса обратились к процессу эволюции, воспроизведя его в обратном порядке и получив 9 древних вирусов.
Вирус, снабженный нужным для лечения геном, проникает в организм человека, в его клетки, где начинает активно размножаться, копируя и генетическое лекарство, описывают принцип работы аденоассоциированных вирусов ученые . Древние вирусы успешно доставляли гены в печень, мышцы и клетки сетчатки лабораторных мышей без появления впоследствии токсичных побочных эффектов. В дальнейшем генетики попытаются определить, можно ли при помощи генной терапии лечить болезни печени и слепоту.