Массачусетский госпиталь смог совершить настоящий переворот в редактировании генома. Предложенный метод опирается на использование димерных РНК-направляемых нуклеаз. Эти элементы способны распознавать большие последовательности ДНК и эффективно редактировать гены в человеческих клетках.
Успешность зависит напрямую от правильности присоединения димерных РНК к ДНК. Должна совпадать последовательность и ориентация молекул. Это позволяет свести риски формирования дефектных или просто ошибочных соединений при редактировании. Таким образом точность повышается в разы, а количество нежелательных побочных мутаций резко уменьшается. По словам руководителя работы Кейт Чжун, новая методика увеличивает вдвое редактируемую длину ДНК последовательности и дает новый класс молекулярных инструментов для редактирования генома с максимальной точностью.
В ближайшее время специалисты собираются протестировать новую методику в экспериментальных условиях. В частности, будет проверена возможность успешного редактирования как на уровне клеток (например, стволовых), так и на уровне всего организма (с применением лабораторных животных).
Несколько лет назад была создана система редактирования генома CRISPR-Cas9. В ее основе — заимствованный у бактерий механизм защиты от вирусной инфекции. Здесь управленцем выступают так называемые однонитевые РНК-гиды. Они распознают короткие последовательности ДНК и разрезают их с помощью фермента нуклеазы Cas9. После этого молекула ДНК может воссоздать свою структуру по существующей матрице. Исследователи научились создавать необходимые короткие РНК последовательности, соответствующие конкретному гену. Однако лишь в 1 случае из 100 получается вариант редактирования, который нужен.
