Исследовательской группе из Медицинской школы Сан Диего при Калифорнийском университете (University of California, San Diego School of Medicine) удалось решить проблему доставки в клетки синтетических РНК, вызывающих РНК-интерференцию.
Использование интерферирующих РНК позволяет выборочно подавлять продукцию тех или иных белков в клетке. За создание технологии была вручена Нобелевская премия в 2006 году. Интерферирующие РНК в норме функционируют в клетке. Возможно создать искусственную молекулу, направленную на угнетение синтеза патологических белков при онкологических и вирусных заболеваниях. После введения интерферирующей РНК в клетку, они активируют действие фермента, разрушающего матричную РНК белка-мишени, что подавляет его синтез.
Существенным недостатком технологии является присутствие отрицательно заряженных остатков фосфорной кислоты в молекуле РНК, которые отталкиваются клеточной мембраной и мешают проникновению внутрь клеток.
Ученые под руководством Стивена Дауди (Steven F. Dowdy) смогли замаскировать РНК-молекулы и упростить их доставку. Авторы добавили к синтетическим РНК фосфотиоэфирную группу, которая способствовала нейтрализации отрицательного заряда препарата. РНК становилась нейтральной и гораздо эффективнее проходила через клеточную мембрану. После проникновения нейтрализованных интерферирующих РНК (interfering ribonucleic neutrals (siRNN)) в клетки, фосфотиоэфирная группа удалялась ферментами, интерферирующие РНК вновь приобретали отрицательный заряд и были способны выполнять свою функцию.
Исследователям удалось проверить эффективность нового способа не только на клеточных культурах, но и на мышах, а в дальнейшем планируются клинические исследования.
